פורפיריה כבדית חריפה (Acute hepatic porphyria - AHP) נובעת מפגיעה בביוסינתזה של מולקולות הם וגורמת להתקפים נוירו-ויסצרליים חריפים נוסף על תסמינים נוספים. במחקר ENVISION הדגימו כי טיפול עם גיבוסיראן למשך שישה חודשים הפחית את מספר ההתקפים ושאר המופעים המקושרים למחלה, בהשוואה לאינבו. במחקר זה החוקרים מדווחים על התוצאים הסופיים של מחקר ENVISION בתום תקופת מעקב של 36 חודשים.
עוד בעניין דומה
במחקר נכללו 94 נבדקים עם AHP (בגילאי 12 שנים ומעלה) הסובלים מהתקפים חוזרים. הנבדקים הוקצו אקראית (עם סמיות כפולה), ביחס של 1:1, לקבלת זריקה חודשית תת-עורית של גיבוסיראן במינון של 2.5 מ"ג/ק"ג (n=48) או אינבו (n=46), על פני שישה חודשים. בתקופת המשך המחקר שבוצע עם תווית פתוחה (Open-Label Extension - OLE) 93 מהנבדקים קיבלו גיבוסיראן במינון של 2.5 או 1.25 מ"ג/ק"ג למשך שישה חודשים או יותר עד מעבר למינון של 2.5 מ"ג/ק"ג.
תוצאות המחקר הדגימו כי במהלך הטיפול עם גיבוסיראן, שיעור ההתקפים השנתיים (Annualized Attack Rate - AAR) החציוני עמד על 0.4. במהלך תקופת המעקב, מספר הימים בשנה שבו הנבדקים נאלצו להשתמש בהמין נותר נמוך עבור הנבדקים שהתמידו בטיפול עם גיבוסיראן (חציון של 0-0.4) ופחתו בקבוצת ההצלבה מאינבו לגיבוסיראן (16.2 ועד 0.4). בתום תקופת OLE; בקבוצת הנבדקים שהתמידו בטיפול עם גיבוסיראן ובקבוצת הנבדקים שעברו מקבוצת האינבו לקבוצת הטיפול, שיעור הנבדקים שלא חוו אף התקף עמד על 86% ו-92%, בהתאמה. AAR היה נמוך בהשוואה ל-AAR שלפני הטיפול עבור 98% ו-100% מהנבדקים, בהתאמה (ניתוח למפרע), ושיעור הנבדקים שלא נזקקו כלל לטיפול עם המין עמד על 88% ו-90%, בהתאמה. ציוני השאלון המקוצר להערכת מצב גופני ונפשי (12-item short form health survey physical and mental component summary scores) עלו עבור נבדקים בקבוצת הטיפול עם גיבוסיראן ב-8.6 ו-8.1 נקודות, בהתאמה ועבור נבדקים שהתחילו בקבוצת האינבו ב-9.4 ו-3.4 נקודות, בהתאמה. ציוני שאלון EQ-5D עלו ב-18.9 נקודות עבור נבדקים בקבוצת הטיפול עם גיבוסיראן וב-9.9 עבור נבדקים בקבוצת האינבו. הודגמו רמות נמוכות וקבועות בשתן של חומצה דלתא-אמינולבולינית (delta-aminolevulinic acid) ופורפובילינוגן. ממצאי הבטיחות הדגימו יחס סיכון/תועלת חיובי עבור גיבוסיראן.
תוצאות המחקר הדגימו כי טיפול חודשי עם גיבוסיראן לאורך זמן ממושך מספק שיפור קליני מתמשך עבור AHP.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
