• יו"ר: פרופ' אמיר שלומאי
  • מזכיר: ד״ר אוהד עציון
  • גזבר: ד״ר אודי זיגמונד
  • חברי ועד: ד״ר אסף יששכר, ד״ר יאנה דוידוב
מחקרים

Elafibranor לטיפול בילדים עם כבד שומני לא אלכוהולי

ממחקר אשר פורסם לאחרונה עולה כי בילדים עם כבד שומני לא אלכוהולי, טיפול עם Elafibranor מביא לירידה ב-ALT אשר יכולה להצביע על שיפור היסטולוגי בכבד

17.08.2023, 13:28

מחלת כבד שומני לא אלכוהולי היא מחלת הכבד הכרונית השכיחה ביותר בילדים. Elafibranor, אגוניסט לקולטן α/δ הגורם להפעלה ופרוליפרציה של פרוקסיזום, הוצע כטיפול בילדים עם כבד שומני לא אלכוהולי (nonalcoholic steatohepatitis – NASH).

במסגרת מחקר אשר ממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העתJournal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition, ביקשו החוקרים לבחון את הפרמקוקינטיקה (pharmacokinetics – PK), הבטיחות והסבילות של Elafibranor במתן פומי ב-2 מינונים אפשריים (80 ו-120 מ"ג\יום) בילדים בני 8-17 שנים. החוקרים אף ביקשו להעריך שינויים באמינוטרנספראזות בעקבות הטיפול.

המחקר הנוכחי בוצע במתכונת של תווית-פתוחה. המחקר כלל 10 בנים (גיל ממוצע: 15.1 שנים [סטיית תקן: 2.2]) עם NASH, אשר הוקצו לקבלת טיפול עם Elafibranor במינון 80 (N=5) או 120 מ"ג (N=5)/יום במהלך 12 שבועות. ניתוח הכוונה-לטפל כלל את כלל הנבדקים אשר טופלו במנה אחת לפחות. ALTי(alanine aminotransferase) הממוצע הבסיסי עמד על 82 יחידות/ל' (סטיית תקן: 13) ו-87 יחידות/ל' (20) לקבוצות המינון של 80 ו-120 מ"ג, בהתאמה.

תוצאות המחקר הדגימו כי Elafibranor הינו בעל כושר ספיגה מהיר ומהווה טיפול נסבל היטב. בקבוצות המינון 80 ו-120 מ"ג/יום, Elafibranor הביא לעלייה של פי 1.3 ו-1.9 ב-Cmax ו-AUC0–24, בהתאמה. בתום 12 שבועות הטיפול, בקבוצת המינון של 120 מ"ג, ALT הממוצע עמד על 52 יחידות/ל' (20), מה שמהווה שינוי של −37.4% (23.8%).

מתוצאות מחקר זה עולה, כי בקרב ילדים עם NASH, מתן Elafibranor פעם ביום הינו נסבל היטב. ירידה ב-ALT עשויה להיות קשורה לשיפור בהיסטולוגיה של הכבד, ולכן יכולה להיחשב כמדד מייצג להיסטולוגיה בניסויים בשלב מוקדם.

מקור:

Goyal, Nidhi P. MD, MPH*,†; Mencin, Ali MD‡; Newton, Kimberly P. MD*,†; Durelle, Janis BS*; Carrier, Carissa BS*; Ugalde-Nicalo, Patricia MD*; Noel, Benoit BSc‖; Mouton, Julie PharmD‖; Vargas, Dawn RN§; Magrez, David MSc‖; Tadde, Bachirou PhD‖; Birman, Pascal MD‖; Best, Brookie M. PharmD, MAS¶,#; Addy, Carol MD, MMSc§; Schwimmer, Jeffrey B. MD*,†. An Open Label, Randomized, Multicenter Study of Elafibranor in Children With Nonalcoholic Steatohepatitis. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 77(2):p 160-165, August 2023. | DOI: 10.1097/MPG.0000000000003796

נושאים קשורים:  מחקרים,  Elafibranor,  כבד שומני,  מחלת כבד שומני לא-אלכוהולית,  תפקודי כבד,  מחלות כבד בילדים
תגובות